司美替尼获批成人NF1丛状神经纤维瘤适应症 填补成人治疗空白

2026年1月，国家药品监督管理局正式批准司美替尼扩展适应症，用于治疗伴有症状、无法手术切除的成人1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤，至此，该药物实现儿童与成人适应症全覆盖，彻底打破了我国成人NF1患者无靶向药可用的困境。 了解1型神经纤维瘤病是常见的遗传性罕见病，全球发病率约1/3000，丛状神经纤维瘤是其典型病变，瘤体持续增大可引发疼痛、功能障碍，甚至存在恶变风险。此前，司美替尼仅获批用于3岁及以上儿童患者。此次成人适应症获批，基于全球多中心KOMET III期临床试验数据，结果显示药物客观缓解率达54.5%，中位瘤体缩小28.1%，86%的患者缓解持续时间超6个月，安全性与儿童群体一致。业内专家表示，该适应症获批，标志着我国NF1全年龄段规范化治疗体系进一步完善，为成年患者带来了长期控制病情、提升生活质量的新希望，也推动了罕见病靶向治疗的普惠进程。司美替尼成人适应症的落地，不仅填补了我国成人NF1治疗空白，也意味着该疾病正式进入“可长期管理”的阶段。